La Sma è la principale causa genetica di morte infantile ma per i bambini c’è una nuova grande svolta: in Italia è stata approvato nusinersen, il primo farmaco efficace e sicuro.
Nusinersen è il nome del nuovo farmaco per curare i bambini affetti da Sma. Si è parlato dell’Atrofia muscolare spinale in seguito alle campagne lanciate dall’associazione Famiglie Sma con il testimonial d’eccezione Checco Zalone (in fondo alla pagina c’è il link all’ultimo ironico spot) e questa malattia degenerativa – considerata la principale causa genetica di mortalità infantile – rappresentava una sfida davvero insidiosa. La svolta però sembra arrivata: la nuova cura è accompagnata da risultati clinici incredibili che ne hanno confermato l’efficacia (aumento della sopravvivenza, raggiungimento di importanti tappe motorie dello sviluppo quali il controllo della testa, la posizione seduta, il gattonamento e il cammino) e la sicurezza in un ampio spettro di individui.
Al momento Nusinersen è disponibile negli Stati Uniti, in Giappone e in alcuni Paesi europei. È in Italia, tuttavia, che è stato accettato il primo trattamento in seguito al percorso di approvazione accelerata dell’Aifa (Agenzia Italiana del Farmaco). Con l’arrivo di questo importantissimo via libera, il farmaco sarà ora disponibile per tutti i pazienti italiani affetti da Sma. Daniela Lauro, presidente nazionale di Famiglie Sma, ha accolto la notizia con la massima gioia: “È tempo di festeggiare. L’approvazione italiana di Nusinersen segna l’inizio di una nuova era per tutte le famiglie che lottano contro la Sma. I risultati clinici ci fanno ritenere che con il nuovo farmaco, associato a una corretta gestione della malattia, la storia naturale della Sma non sarà più la stessa”.
La Lauro ha ricordato che nei mesi scorsi il farmaco è stato distribuito in Italia in via compassionevole a circa 130 bambini con la forma più grave di Sma, quella di Tipo 1. D’ora in avanti, però, tutti i pazienti potranno sottoporsi alla cura. Sarà importante definire al meglio la fase operativa del trattamento con la formazione di centri per la somministrazione della terapia e con la presa in carico dei bambini presintomatici. I risultati del recente studio NURTURE sono stati positivi (ridotta comparsa dei sintomi) e ciò allarga ulteriormente la prospettiva della cura.
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