Finalmente è arrivata l’autorizzazione alla commercializzazione a una terapia genica ex vivo basata su cellule staminali per i bambini affetti da Ada-Scid
Per la prima volta nella storia dell’umanità l’Ema (ovvero la European Medicines Agency) ha concesso l’autorizzazione alla commercializzazione a una terapia genica ex vivo basata su cellule staminali. L’innovativa cura, denominata Strimvelis, è destinata al trattamento di bambini affetti da una patologia molto rara chiamata Ada-Scid.
Ovviamente, il trattamento è rivolto a pazienti per i quali non è disponibile un donatore. Ada-Scid è una malattia causata dall’alterazione di un singolo gene relativo a un enzima necessario per la maturazione e la funzionalità dei linfociti. Nei bambini con Ada-Scid (ogni anno in Europa ci sono 15 nuovi casi), il sistema immunitario è così severamente compromesso che il loro organismo è incapace di difendersi dagli agenti infettivi e la malattia può risultare fatale entro il primo anno di vita.
L’autorizzazione alla commercializzazione è arrivata dopo i dati relativi a 18 bambini trattati con Strimvelis. A 3 anni dal trattamento è stato registrato un tasso di sopravvivenza pari al 100 per cento per tutti i 12 bambini arruolati nello studio clinico. La cura, come scrive l’Agi, è il risultato della collaborazione strategica tra GSK, l’Istituto San Raffaele di Milano, Telethon per la Terapia Genica e MolMed che produrrà il trattamento (lo Strimvelis appunto), anche per l’uso commerciale. “Questo straordinario risultato rappresenta una scoperta che porta un cambiamento concreto nella vita dei malati – ha detto il professor Claudio Bordignon, presidente di MolMed – ma anche il coronamento di un lungo percorso fatto di fatica, impegno e visione pionieristica, iniziato più di venti anni fa”.
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